la Food and Drug Administration (FDA) definisce come “Rare Pediatric Disease” (malattia pediatrica rara) una qualsiasi patologia che, negli Stati Uniti, colpisca meno di 200.000 individui, la maggior parte dei quali con età non superiore ai 18 anni. Un’azienda farmaceutica che riceve dalla FDA la designazione di “Rare Pediatric Disease” può poi beneficiare del procedimento accelerato “priority review” per la richiesta di autorizzazione in commercio.