Si tratta di un approccio sperimentale di terapia genica basato sull’utilizzo di un vettore virale adeno-associato (AAV). La strategia, sviluppata da Solid GT, sussidiaria dell’azienda Solid Biosciences, punta a consentire la produzione di una forma più piccola ma funzionale della proteina distrofina, denominata microdistrofina, nel muscolo scheletrico e cardiaco dei pazienti DMD.
Trial temporaneamente sospeso
4 - 17 anni
Studio “IGNITE DMD” di fase 1/2 in aperto, randomizzato, controllato, a singola dose crescente che mira a valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione sistemica di SGT-001, così come l’efficacia definita dall’espressione della microdistrofina. Lo studio valuterà anche la funzione e la massa muscolare, la funzione respiratoria e cardiovascolare, i biomarcatori sierici e muscolari associati alla produzione di microdistrofina, i risultati riportati dai pazienti e le misure di qualità di vita.
Partecipanti: 32 pazienti con una diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne di età compresa tra i 4 e i 17 anni, deambulanti e non, in terapia stabile con steroidi da almeno 6 mesi.
Paesi di svolgimento: Stati Uniti
Carl Morris, chief scientific officer
Solid biosciences
Aprile 2020
