Si tratta di un approccio sperimentale di terapia genica basato sull’utilizzo di un vettore virale adeno-associato (AAV). La strategia, sviluppata dall’azienda farmaceutica Pfizer, punta a consentire la produzione di una forma più piccola ma funzionale della proteina distrofina, denominata minidistrofina, nei pazienti DMD.
Trial in corso
5 - 12 anni
Studio di fase 1, in aperto, non randomizzato, a singola dose crescente che mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di PF-06939926. Lo studio valuterà anche l’espressione della minidistrofina e la sua distribuzione, la forza e la funzionalità muscolare.
Partecipanti: 12 pazienti con una diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne di età compresa tra i 5 e i 12 anni, deambulanti e in terapia stabile con steroidi da almeno 3 mesi.
Paesi di svolgimento: Stati Uniti.
Trial in preparazione
4 - 7 anni
Studio di fase 3 randomizzato in doppio cieco e controllato con placebo, che valuterà la sicurezza ed efficacia di di PF-06939926.
Partecipanti: circa 99 pazienti DMD deambulanti tra i 4 e i 7 anni inclusi, in trattamento giornaliero stabile con steroidi.
Paesi di svolgimento: in definizione
Beth Belluscio, global clinical lead
Pfizer
Marzo 2020
