Nella distrofia muscolare di Duchenne è stato evidenziato un deficit nell’attività dei mitocondri che contribuisce al malfunzionamento dei muscoli e all’incremento dell’infiammazione. I mitocondri rappresentano infatti una sorta di centrali energetiche cellulari che riforniscono le cellule con l’energia necessaria per le loro attività.

Il malfunzionamento o la riduzione nel numero dei mitocondri non permette quindi ai  muscoli di disporre della quantità di energia necessaria a supportate le loro attività e contribuisce così a danneggiare ulteriormente il tessuto muscolare.

Il deficit mitocondriale determina inoltre un aumento della quantità di radicali liberi presenti nelle cellule muscolari che agiranno a loro volta come ulteriore stimolo per l’infiammazione.

Le strategie terapeutiche che hanno come bersaglio il deficit mitocondriale puntano, quindi, a compensare le mancanze descritte migliorando l’attività o stimolando la produzione di un numero maggiore di mitocondri.