RG6206, precedentemente nota come BMS-986089, è una molecola originariamente sviluppata da Bristol Myers Squibb (BMS), e attualmente dall’azienda farmaceutica Roche, per promuovere un aumento della massa muscolare. RG6206 ha come bersaglio la miostatina, una proteina prodotta principalmente dalle cellule muscolari che agisce limitando la crescita muscolare. Il legame della molecola sperimentale alla miostatina inibisce la funzione di quest’ultima e consente quindi al muscolo di aumentare la propria massa.
Trial interrotto
5 - 10 anni
Studio di fase 1/2, randomizzato, in doppio cieco controllato con placebo finalizzato a valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di dosaggi multipli crescenti di RG6206 in pazienti Duchenne. Lo studio era suddiviso in due parti: la prima della durata di 24 settimane prevedeva un protocollo randomizzato in doppio cieco controllato con placebo, la seconda era invece in aperto e tutti i partecipanti ricevevano la molecola sperimentale per 48 settimane.
Partecipanti: 43 pazienti DMD deambulanti, di età compresa tra i 5 e i 10 anni e in trattamento stabile con steroidi.
Paesi di svolgimento: Stati Uniti, Canada
Trial interrotto
6 - 11 anni
Studio “SPITFIRE” di fase 2/3, di tipo randomizzato, in doppio cieco controllato con placebo aveva lo scopo di valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di RG6206 in pazienti DMD. Lo studio era suddiviso in due parti. La prima con una durata di 48 settimane, prevedeva un protocollo randomizzato in doppio cieco controllato con placebo in rapporto 2:1, la seconda parte dello studio era, invece, in aperto e tutti i partecipanti ricevevano la molecola sperimentale per 48 settimane.
Partecipanti: 166 pazienti DMD deambulanti, di età compresa tra i 6 e gli 11 anni, e in trattamento con steroidi da almeno 6 mesi.
Paesi di svolgimento: Italia, Belgio, Francia, Germania, Olanda, Spagna, Svezia, Regno Unito, Stati Uniti, Canada, Argentina, Australia, Giappone.
Centri clinici in Italia: Centro Clinico Nemo Ospedale Niguarda di Milano, Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano, Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma e Policlinico Universitario G. Martino di Messina
Roxana Dreghici, MD
Roche
Aprile 2020
