Puldysa è il nuovo nome commerciale di idebenone per l’indicazione nella Duchenne proposto dall’azienda svizzera Santhera Pharmaceuticals e precedentemente noto alla comunità come Raxone. L’idebenone, è una piccola molecola per uso orale, prodotta dall’azienda, che mira a preservare la funzionalità respiratoria nei pazienti Duchenne mediante la sua capacità di agire a livello dei mitocondri, le centrali energetiche cellulari, nel processo di produzione di energia. L’idebenone è anche un potente anti-ossidante e può pertanto ridurre lo stress ossidativo cellulare caratteristico della DMD.
Trial in reclutamento
Trial in corso
”>10
Studio “SIDEROS” di fase 3 randomizzato in doppio cieco e controllato con placebo della durata di 18 mesi. Lo studio valuterà l’efficacia di Idebenone nel rallentare il tasso di declino della funzionalità respiratoria nei pazienti DMD che assumono steroidi.
Partecipanti: 266 pazienti Duchenne, di età uguale o superiore ai 10 anni, deambulanti e non, in trattamento con steroidi, e con un declino della funzionalità respiratoria.
Paesi di svolgimento: Italia, Spagna, Regno Unito, Austria, Belgio, Francia, Germania, Olanda, Svezia, Svizzera, Ungheria, Irlanda, Stati Uniti, Israele.
Centri clinici in Italia: Centro Clinico NEMO, Ospedale Niguarda di Milano, Fondazione IRCCS Eugenio Medea di Bosisio Parini di Lecco, Istituto Gaslini di Genova, Reparto Di Neurologia dell’Ospedale Di Padova, Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma, Azienda Ospedaliera Universitaria Università della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli, Policlinico Universitario G. Martino di Messina, Fondazione IRCCS “C. Mondino” di Pavia.
Shabir Hasham, MD
Santhera Pharmaceuticals
Marzo 2020