SRP-5051 è un oligonucleotide antisenso (AON) di tipo morfolino fosforodiamidato (PMO), a cui è stato aggiunto un peptide di penetrazione cellulare, per indurre lo skipping dell’esone 51 del gene della distrofina. La molecola risultante, definita PPMO, è stata sviluppata da Sarepta Therapeutics con l’obiettivo di migliorare l’efficienza di exon skipping attraverso una maggiore capacità di penetrazione nei tessuti. Questa strategia è ideata per il trattamento di quei pazienti DMD con una delezione nel gene della distrofina potenzialmente trattabile con lo skipping dell’esone 51. Tali pazienti rappresentano circa il 13% della popolazione Duchenne.
Trial in reclutamento
4 - 21 anni
Studio di fase 2 “MOMENTUM”: è uno studio clinico diviso in due parti, la prima avrà una durata di almeno 12 settimane e valuterà la sicurezza e la tollerabilità di dosaggi multipli crescenti di SRP-5051 al fine di identificare la dose massima tollerata. La seconda parte dello studio avrà una durata di 24 settimane e valuterà la dose massima tollerata precedentemente identificata.
Partecipanti: 45 pazienti DMD tra i 4 e i 21 anni di età con una mutazione nel gene della distrofina trattabile con lo skipping dell’esone 51, deambulanti e non deambulanti, in terapia stabile con steroidi da almeno 3 mesi o che non stiano assumendo questa terapia da almeno 3 mesi.
Paesi di svolgimento: Stati Uniti, Canada
Luigi A. Picaro, MD
Sr. Medical Director Italy & Greece - Sarepta Therapeutics
Marzo 2020
