Studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco controllato con placebo della durata di 12 mesi. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’impatto del trattamento con givinostat sulla struttura e composizione del tessuto muscolare dei pazienti Becker. Il trial valuterà anche la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia del trattamento.

Partecipanti: 48 pazienti BMD deambulanti, di età compresa tra i 18 e i 65 anni che non siano in trattamento farmacologico o, se sono in trattamento con steroidi e/o farmaci cardiaci, che lo siano in maniera stabile da almeno 6 mesi.

Paesi di svolgimento: Italia, Olanda.

Centri clinici in Italia: Ospedale Maggiore Policlinico di Milano

Studio “EPIDYS” di fase 3 randomizzato, in doppio cieco controllato con placebo, della durata di 18 mesi. L’obiettivo dello studio è di valutare la sicurezza e l’efficacia di givinostat. Saranno analizzati gli effetti di givinostat sul tessuto muscolare a livello strutturale, mediante MRI, e a livello clinico con i test funzionali. Al termine del trial i pazienti potranno accedere a uno studio a lungo termine in cui tutti i partecipanti riceveranno givinostat.

Partecipanti:  169 pazienti DMD deambulanti, di età compresa tra i 6 e i 17 anni, e in trattamento stabile con steroidi da almeno 6 mesi.

Paesi di svolgimento: Italia, Spagna, Regno Unito, Germania, Francia, Belgio, Olanda, Stati Uniti, Canada.

Centri clinici in Italia: Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano, Ospedale Niguarda di Milano, Istituto Gaslini di Genova, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma, Policlinico Universitario G. Martino di Messina.

Studio a lungo termine in aperto che ha l’obiettivo di valutare la sicurezza, tollerabilità ed efficacia relativa alla somministrazione di givinostat a lungo termine nei pazienti DMD.

Partecipanti:  pazienti DMD che hanno terminato uno dei due trial clinici precedenti.

Paesi di svolgimento: Italia, Spagna, Germania, Francia, Belgio, Olanda, Stati Uniti, Canada.

Centri clinici in Italia: Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, Istituto Gaslini di Genova, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma, Policlinico Universitario G. Martino di Messina