Edasalonexent, precedentemente nota come CAT-1004, è una molecola sperimentale a uso orale sviluppata dall’azienda Catabasis Pharmaceuticals. Questa molecola è derivata dalla fusione di due componenti: l’acido salicilico e un acido grasso di tipo omega 3, entrambi con attività antinfiammatoria. Edasalonexent inibisce la forma attiva di NF-kB, una proteina chiave del processo infiammatorio che agisce promuovendo la degenerazione muscolare, l’infiammazione e la fibrosi e contrastando la capacità rigenerativa del muscolo.
Trial in corso
4 - 7 anni
Studio “Polaris DMD” di fase 3 randomizzato controllato con placebo della durata di 12 mesi per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento con edasalonexent.
Partecipanti: 131 pazienti DMD deambulanti, di età compresa tra i 4 e i 7 anni, non in trattamento con steroidi da almeno 6 mesi.
Paesi di svolgimento: Germania, Irlanda, Svezia, Regno Unito, Israele, Stati Uniti, Canada Australia
Trial in corso
4 - 12 anni
Studio “GalaxyDMD” di fase 3 di estensione in aperto, progettato per raccogliere dati a lungo termine nei bambini e ragazzi in crescita che assumono edasalonexent.
Partecipanti: pazienti che hanno partecipato al trial di fase 2 MoveDMD e quelli che completeranno lo studio di fase 3 Polaris DMD. Potranno inoltre accedere al trial anche i fratelli tra i 4 e 12 anni dei partecipanti a questi studi che soddisfano i criteri di inclusione..
Paesi di svolgimento: Stati Uniti, Australia
