i farmaci orfani (orphan drug) sono quei farmaci (o terapie) destinati al trattamento di una malattia rara. La designazione di farmaco orfano viene concessa a un medicinale in via di sviluppo per la diagnosi, la prevenzione o la terapia di malattie rare molto gravi o pericolose per la vita. È possibile ottenere la designazione di farmaco orfano in qualunque fase di sviluppo del farmaco, a condizione che venga dimostrata un’esatta giustificazione scientifica della plausibilità medica del prodotto per l’indicazione richiesta. Tale designazione dovrà essereulteriormente confermata al momento dell’eventuale approvazione dello stesso medicinale.