è una tecnica sperimentale che permette di sostituire un gene difettoso in una cellula o di aggiungere un nuovo gene al fine di curare o prevenire una malattia. Il trasferimento del materiale genetico nelle cellule viene effettuato con diverse modalità: le più praticate sono l’infezione con un virus non patogeno (in cui sia stato inserito il DNA da veicolare) e la lipofezione (in cui il DNA da introdurre viene unito a una sostanza che ne favorisce l’assunzione). L’obiettivo della terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne è trasferire una versione funzionale del gene della distrofina in grado di ripristinare la produzione della proteina in tutti i muscoli del paziente.