Vamorolone, precedentemente noto come VBP15, è un nuovo analogo dei glucocorticoidi sviluppato dalla Biopharma ReveraGen. Questo composto è il frutto di uno studio che ha puntato a eliminare gli effetti collaterali legati all’assunzione del cortisone, mantenendone o migliorandone l’efficacia. A novembre 2018, l’azienda svizzera Santhera Pharmaceuticals, ha acquisito il diritto di licenza esclusiva per vamorolone.
Trial in corso
4 - 7 anni
Studio “VBP15-LTE” di fase 2 di estensione in aperto della durata di 2 anni del trial di fase 2a precedente che valuta la sicurezza, tollerabilità, efficacia e farmacodinamica di vamorolone a lungo termine nei pazienti DMD. Al termine di questo studio i partecipanti avranno la possibilità di proseguire il trattamento con vamorolone attraverso un programma di accesso allargato (Expanded Access Protocol – EAP).
Partecipanti: 46 pazienti DMD che hanno completato il trial di fase 2a.
Paesi di svolgimento: Regno Unito Svezia, Israele, Stati Uniti, Canada, Australia
Trial in reclutamento
Trial in corso
> 4 - < 17 anni
Studio “VBP15-004” di fase 2b randomizzato in doppio cieco, con gruppi paralleli e con controllo attivo e placebo. Il trial valuterà l’efficacia, la sicurezza, la farmacodinamica e la farmacocinetica di vamorolone somministrato per via orale al dosaggio giornaliero di 2 mg/kg e 6 mg/kg rispetto al prednisone e il placebo lungo un periodo di trattamento pari a 24 settimane. Lo studio valuterà anche la persistenza dell’effetto lungo un periodo di trattamento pari a 48 settimane.
Partecipanti: 120 pazienti DMD deambulanti tra i 4 e i 7 anni che non hanno mai assunto steroidi
Paesi di svolgimento: Regno Unito, Svezia, Australia, Olanda, Belgio, Repubblica Ceca, Grecia, Spagna, Stati Uniti, Canada, Israele.
