Tra i diversi approcci per combattere la debolezza muscolare alcuni hanno l’obiettivo di  aumentare la massa dei muscoli per poter così compensare la fragilità e migliorare la funzionalità muscolare. I bersagli di questa strategia sono principalmente due: la miostatina, una proteina prodotta dalle cellule muscolari che agisce come regolatore negativo della crescita dei muscoli, e la follistatina che, al contrario, promuove l’aumento della massa muscolare. Le molecole in via di sviluppo per questa strategia sono quindi di due tipi: molecole che regolano positivamente l’azione della follistatina e molecole che inibiscono quella della miostatina.

Altri interventi in questo ambito mirano invece a migliorare la salute dei muscoli intervenendo su alcuni dei meccanismi che consentono l’espressione di geni deregolati nel muscolo distrofico.  L’obiettivo è quello di permettere l’espressione dei geni coinvolti nei meccanismi che promuovono la rigenerazione muscolare contrastando allo stesso tempo quelli che contribuiscono al processo di sostituzione fibro-adiposa del muscolo.