Golodirsen, anche noto con il nome commerciale VYONDYS 53, è un oligonucleotide antisenso (AON) di tipo morfolino fosforodiamidato (PMO). La molecola è sviluppata dall’azienda Sarepta Therapeutics per indurre lo skipping dell’esone 53 del gene della distrofina.

A dicembre 2019 l’Agenzia statunitense per i medicinali FDA, ha concesso a Sarepta Therapeutics l’approvazione accelerata per golodirsen, consentendo ai pazienti DMD statunitensi con mutazione trattabile con lo skipping dell’esone 53 di avere accesso al trattamento.

Studio di Fase 3
100%

Trial in reclutamento

Trial in corso

7 - 13 anni

Studio “ESSENCE” di fase 3 multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, della durata di 96 settimane finalizzato a valutare l’efficacia e la sicurezza di golodirsen e casimersen, la molecola per lo skipping dell’esone 53 sviluppata da Sarepta.

Partecipanti: fino a un massimo di 222 pazienti DMD tra i 7 e i 13 anni deambulanti, in trattamento stabile con steroidi da almeno 6 mesi, con funzionalità cardiaca e polmonare stabile e con una delezione nel gene della distrofina trattabile attraverso lo skipping dell’esone 53 (111 pazienti) o dell’esone 45 (111 pazienti).

Paesi di svolgimento: Italia, Belgio, Bulgaria, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Ungheria, Polonia, Spagna, Svezia, Regno Unito, Israele, Stati Uniti, Australia, Canada

Centri clinici in Italia: l’Istituto Gaslini di Genova, l’Azienda Ospedaliero Universitaria S. Anna di Ferrara, il Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma e il Policlinico Universitario G. Martino di Messina.

Luigi A. Picaro, MD

Sr. Medical Director Italy & Greece - Sarepta Therapeutics

Marzo 2020