Il danneggiamento del tessuto muscolare è associato a una risposta del sistema immunitario che, riconoscendo i “detriti” delle cellule muscolari come corpo estraneo, scatena un “attacco” e innesca un processo infiammatorio che cronicizza nel tempo. Questa situazione ostacola i normali meccanismi di auto riparo e promuove la sostituzione del muscolo con tessuo fibro-adiposo.

I cortisonici attualmente impiegati nei pazienti DMD riducono l’infiammazione intervenendo nei complessi meccanismi molecolari responsabili dell’attivazione di questo processo ma attivano, allo stesso tempo, anche una serie di altri meccanismi responsabili degli effetti collaterali associati all’impiego di questi farmaci.

Le tante molecole in studio in questo ambito mirano quindi a ottimizzare la selettività dell’intervento ottenendo un anti-infiammatorio più efficace e con minori effetti collaterali rispetto ai cortisonici attualmente in uso.